加拿大发明利用干细胞试验治疗囊肿性纤维症药物的新方法

据加拿大媒体《世界日报》2012年8月27日报道：加拿大多伦多儿童医院的科研人员，利用囊肿性纤维症（Cystic Fibrosis, 缩写：CF）肺病患者的皮肤细胞，在实验室转化成诱导性多功能干细胞（iPS），然后进一步分化成肺细胞，进而利用这种肺细胞作为标靶，测试各类治疗CF药物的疗效，这为在临床上更高效地筛选治疗CF的药物提供了新方法，同时为病患带来新希望。
    CF是因基因突变引起的疾病，最初感染肺部，病变部位异常的粘稠分泌物会阻碍肺部和呼吸道，导致呼吸道及肺部损伤。此外，这种分泌物还会严重影响消化系统，患者必须每天服用大剂量的消化酶方能正常消化食物。
    该科研团队的首席研究员Janet Rossant表示：由于患者细胞中都带有变异基因，利用他们的这种方法，可以提供大量的受试细胞接受不同药物的处理，进而高效地筛选出有疗效的药物。目前他们的团队正在对一种化学合成药进行试验，理论上这种药物可以逆转CF病患主要的变异基因，包括囊肿纤维化跨膜转导调节基因（CFTR）。
    加拿大新生儿中每3600名婴儿便有一例患有CF，每周有一名患者因此死亡。迄今为止，没有根治该病的方法，临床上只能缓解症状。尽管肺移植手术可以延长患者生命，但因为供体器官来源和免疫排斥的问题，很少CF患者有机会接受器官移植。多伦多儿童医院科研人员发明的新方法，为尽快治愈CF病患，带来了福音。