基因疗法为治疗帕金森氏症带来希望

法国科研人员在新一期美国《科学转化医学》杂志上报告说，他们在实验室中利用基因疗法治疗罹患帕金森氏症的短尾猴，改善了短尾猴的运动能力，且未出现常见疗法所引起的副作用。 　　这项实验疗法是法国巴黎亨利－蒙多医院的科研人员进行的。他们给罹患帕金森氏症的短尾猴植入3个基因，促使其大脑中特定细胞分泌化学物质多巴胺。接受基因治疗后，病猴的运动能力得到极大改善，且治疗效果维持了44个月。初步结果显示，这种基因疗法在动物身上是安全的。
　　科研人员称，人体试验已经开始，6名帕金森氏症患者一年前已开始接受这种基因疗法的治疗，从改善运动能力和减少脑炎等副作用看，效果“令人非常鼓舞”。不过，由于目前还有一些技术问题需要解决，这种基因疗法离临床应用仍有一段距离。
　　美国迈阿密大学米勒医学院运动紊乱科主任法塔·纳哈布在评价这项研究成果时说，运动障碍和手脚颤动是帕金森氏症的主要症状，这些症状主要是由于患者脑中严重缺乏多巴胺造成的。但患者也会出现其他症状，如痴呆、抑郁、焦虑、心脏病、味觉丧失和便秘等，而这些症状多数与多巴胺无关。纳哈布说，基因疗法目前仅解决多巴胺缺乏问题，并不能解决其他问题。